◆ありとあらゆる遺伝子病に効果がある魔法の粉が２年以内にも発売される？　　[Science]

ありとあらゆる遺伝子病に効果がある魔法の粉が２年以内にも発売される？

科学者がありとあらゆる２４００種もの遺伝子に関する病気に効果的な魔法の粉を現在開発しているそうで、今後２年以内にも発売される可能性があるらしい。それは不治の病と言われる筋ジストロフィーや嚢胞性線維症などの遺伝子病にも効果があると言います。

多くの遺伝病と言うのは、遺伝子が突然変異を起こして細胞が不可欠なタンパク質を作らなくなるために発症するそうで、この開発中の「PTC124」と言う新薬は細胞を突然変異しないようにする効果があるそうです。病気の早い段階でこの新薬を十分に投与されれば、不治の病でもその進行を止めることが出来るそうです。

その薬はバニラ味のパウダーとして、患者は水と一緒に飲んだり食事と一緒に摂取するだけで良いそうです。
研究者であるStuart Peltz博士によると、この新薬は多くの重い遺伝子性疾患にも効果を発すると言い、例えば遺伝子性疾患の一つである「嚢胞性線維症」という病気は遺伝子が突然変異を起こして細胞が「CTFR」と言うタンパク質を作らなくなるコトによって発症するそうです。それによって体の水分などが粘着性を帯び、消化器系や呼吸器系に障害をもたらすそうです。実際の患者への投薬によってこの症状が改善させることが出来たとのこと。

他の多くの遺伝子病へのテストも今後予定されているそうで、２４００種もの遺伝子病への効果がある可能性もありそうです（まだそこまではテストされてないみたい）。おのおのの病気の５％〜７０％の人へ効果があるとされているそうです。
この薬は毎日摂取する必要があるそうで、２０１０年にも市場への投入が望まれているとのこと。

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おそらく発売されても日本で認可されるとしてもそれは更に数年後と言うことになると思いますが、実際に病気にかかっている人や家族の人にしてみればこんなにすごい薬はないですよネ。
ちなみに副作用などについては書いてないのでわかりません。